摘要：国家“重大新药创制”科技重大专项（以下简称“新药专项”）于2008 年启动实施，迄今已近9 年时间，取得了巨大成就。一是重大药品研发成果显著。针对严重危害我国人民健康的重大疾病，成功研发出一批创新药物，累计94 个品种获得新药证书，其中28 个一类化学和生物药新药，21 个中药新药。此外，针对临床用药需求以及部分药物依赖进口、药价格昂贵等问题，完成了200余个大品种药物技术改造，药品质量明显提升；二是药物研发创新体系逐步完善。基本建成了由综合性大平台、单元平台、资源平台、企业平台等构成的国家药物创新体系，形成了上中下游紧密衔接的网格化药物创新技术体系，使研发链和产业链逐步融合。一批药物临床前安全性评价（Good laboratory practice of drug，GLP）平台通过国际认证，达到国际先进水平。中国食品药品检定研究院成为发展中国家第一个世界卫生组织（World Health Organization，WHO）生物制品标准化和评价协作中心。建成了亚洲最大的化合物样品库；三是中药现代研究成效显著。研制出巴戟天寡糖胶囊、银杏二萜内酯葡胺注射液、龙血通络胶囊等一批中药新药。我国中药工业年产值从2008 年的1965 亿元增长至2015 年的7866 亿元，增长了4 倍；四是国际化发展快速推进。地奥心血康胶囊，拉莫三嗪缓释片、比伐芦定注射剂、硫酸氢氯吡格雷片等一批国产药物在欧美国家获批上市。乙脑减毒活疫苗、流感病毒裂解疫苗通过WHO 预认证，进入WHO 采购名单。复方丹参滴丸在美国完成Ⅲ期临床试验，康莱特注射液、血脂康胶囊等中成药国际临床研究顺利推进；由我国专家研究制定的丹参等中药材标准进入美国药典，钩藤、虎杖等被列入欧盟药典；五是带动医药产业快速发展。对我国医药产业发展和企业创新发挥了巨大推动作用，促进规模以上医药工业增加值年均增长13.4%，居各工业门类的前列。医药工业主营销售过百亿的企业由专项实施前的2 家增至2015年的16 家，其中三家企业突破400 亿元。
老年痴呆症等神经退行性疾病防治药物研发是新药专项支持的重要领域之一。《柳叶刀》杂志于2015 年1 月10 日发表了“1990 年~2013 年（基于240 种死因）全球、地区和国家的特定年龄—性别全死因以及特定病因死亡率：2013 年全球疾病负担研究系统分析”的研究报告，该研究由华盛顿大学健康指标和评估研究所（Institute for Health Metrics and Evaluation，IHME）牵头，包括中国在内的全球超过700 名研究人员参加，针对188 个国家的具体人口死亡数据进行统计分析，并关注了中国所面临的健康挑战。研究发现，我国人群的疾病死亡谱发生了明显变化，心血管疾病、脑血管疾病、恶性肿瘤和慢性阻塞性肺病是当前威胁国人生命健康的四大主要疾病，慢性肾病和老年性痴呆症的死亡率大幅增加。与1990 年相比，2013 年慢性肾病和老年痴呆症导致的死亡率分别上升了147% 和121%，说明我国防治老年痴呆症面临严峻的形势。老年痴呆症防治药物研发是世界新药研发领域的热点之一，但也一个世界性难题。据Adis R&D 统计，1998 至2017 年各
大药企先后推出200 余种治疗老年痴呆症的药物，仅3 个药物和一个固定剂量复方获得食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）批准上市。但这些药物的疗效并不理想，仅能起到缓解部分症状的作用，不能对因治疗或逆转病程。据统计在2002~2012十年间，治疗老年痴呆症药物研发的失败率是99.6％。老年痴呆症发病机理复杂，目前还不清楚，因此给新药研发带来了极大困难和挑战。新药专项共支持了近70 个处于不同研发阶段的抗老年痴呆症新药研发课题，有的品种前景看好。立足长远发展，大力支持和加强老年痴呆症相关基础研究，积极转化和应用基础研究的成果，为创制抗老年痴呆症新药提供丰富的知识供给；另一方面，积极发挥我国中医药的优势，从中药中发掘和创制防治老年痴呆症的新药和治疗方法，具有重要意义和广阔前景。
“十三五”是新药专项实施的最后五年和冲刺阶段。随着经济社会的不断发展和进步，维护健康、改善民生的需求更加强烈，更好更快地实施新药专项意义十分重大。“十三五”期间，新药专项全面落实创新驱动发展战略，按照聚焦发展的原则进一步凝练目标，突出重点，加快实施。在认真总结“十一五”和“十二五”实施经验和存在问题的基础上，根据国际新药研发的趋势和我国防治重大疾病及产业发展的需求，“十三五”期间新药专项以产品研发和关键技术攻关为主线，加强创新能力建设，围绕“三重”即研制重大产品、满足重要需求、解决重点问题部署研究任务，使目标更加聚焦、重点更加突出、任务更加明确。新药专项的实施，必将大幅度提升我国新药研发的综合能力和水平，有力推动我国药物研发与产业由仿制为主向创新为主的转变，为防治重大疾病、改善民生、以及调整医药产业结构、转变发展方式和深化医改做出重大贡献，加速我国由“医药大国”向“医药强国”的发展。